العلاج بالخلايا الجذعية لمرض السكري من النوع 1: حقق المريض استقلال عن الأنسولين في اليوم 270
حقق المريض الأول الذي حصل على جرعة من VX-880 – وهو علاج محتمل مشتق من الخلايا الجذعية لعلاج مرض السكري من النوع الأول – حقق الاستقلالية عن الأنسولين (عدم الاحتياج للأنسولين) في اليوم 270 مع HbA1c بنسبة 5.2 في المائة، وفقًا لبيان صحفي حديث.
هذا يعني أن المريض لم يعد بحاجة إلى جرعات الأنسولين الخارجية وأنه ينتج ما يكفي من الأنسولين الداخلي للحفاظ على مستويات السكر في الدم الطبيعية في اليوم 270 من التجربة.
في عام 2021، تصدرت شركة Vertex Pharmaceuticals عناوين الأخبار مع النتائج السابقة لنفس التجربة: فقد شهد نفس المريض انخفاضًا بنسبة 91٪ في حاجته اليومية من الأنسولين الخارجي في اليوم 90.
لا يزال حاليًا في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية، لا يزال هناك تحذير واحد لنجاحه: يحتاج المريض إلى علاج كبت المناعة للحفاظ على إنتاج الأنسولين. ومع ذلك، فإن Vertex واثقة من أنها ستجد طرقًا أفضل لإدارة جهاز المناعة حول منتجها الخاص.
بالإضافة إلى ذلك، قامت إدارة الغذاء والدواء (FDA) فجأة بتعليق التجربة السريرية في الولايات المتحدة. لحسن الحظ، يبدو أن سبب إيقاف الدراسة مؤقتًا هو عثرة طفيفة: تشعر إدارة الغذاء والدواء بأن هناك “معلومات غير كافية” لدعم زيادة جرعات المشاركين في التجربة من VX-880. وفي الوقت نفسه، لا تزال التجربة الكندية على VX-880 نشطة ومستمرة.
هنا، سنلقي نظرة فاحصة على أحدث النتائج، وتعليمات إدارة الغذاء والدواء لإيقاف الدراسة ومستقبل التثبيط المناعي من أجل النجاح طويل المدى لـ VX-880.
ما هو VX-880؟
VX-880 هو منتج مُصنَّع لعلاج الخلايا الجذعية يهدف إلى استعادة إنتاج الأنسولين الداخلي وتثبيت مستويات السكر في الدم، مما يجعل نجاح VX-880 لحظة جديرة بالملاحظة في التاريخ.
يعمل VX-880 بشكل أساسي عن طريق استبدال الخلايا التالفة المنتجة للأنسولين في شخص مصاب بداء السكري من النوع 1 بخلايا بيتا صحية مزروعة. نظرًا لأن هذه الخلايا “خيفية” – مما يعني أنها تأتي من خارج جسم المريض – يجب أن يخضع المريض أيضًا لعلاج كبت المناعة لحماية هذه الخلايا المزروعة من جهاز المناعة في الجسم. مرة أخرى، هذه ليست خطة طويلة المدى لإدارة جانب الجهاز المناعي لهذا العلاج.
يتم حقن VX-880 عن طريق الحقن في الوريد البابي الكبدي للمريض، والذي يقع بالقرب من البنكرياس. من خلال تزويد الجسم بخلايا بيتا والتثبيط المناعي ، تكون الخلايا المزروعة قادرة على إنتاج الأنسولين بنجاح وإدارة مستويات السكر في الدم بشكل آمن وطبيعي.
يذكر البيان الصحفي أن أي آثار جانبية لـ VX-880 كانت خفيفة إلى معتدلة. بينما أبلغ كل مشارك عن أعراض مختلفة أثناء الدراسة (بما في ذلك الصداع والطفح الجلدي)، فقد تم اعتبارهم غير مرتبطين بـ VX-880.
التأثير الجانبي الأكثر جدارة بالملاحظة المتعلق بـ VX-880 ليس مفاجئًا: وهو نقص السكر في الدم (انخفاض نسبة السكر في الدم).
نظرًا لأن إنتاج الأنسولين الطبيعي لكل مشارك يزداد تدريجيًا، فإن نقص السكر في الدم هو المؤشر الرئيسي على إمكانية تقليل جرعات الأنسولين الخارجية.
حتى الآن، تم تناول ثلاثة مرضى باستخدام VX-880
تنقسم التجربة السريرية إلى ثلاثة أجزاء (A، B، C) وتهدف إلى تسجيل ما مجموعه 17 مريضًا مصابًا بداء السكري من النوع الأول. تضمن الجزء “A” مريضين تلقيا ½ الجرعة الكاملة المقصودة من VX-880. في الجزء B، سيتلقى خمسة مرضى جرعة كاملة من VX-880 – حتى الآن، بدأ مريض واحد فقط في الجزء “B”. وفي الجزء “C”، سيتلقى المرضى العشرة المتبقون جرعة كاملة من VX-880.
| participant | VX-880 Dosage | Days of Data | Exogenous Insulin Needs | HbA1c | C-peptide levels* |
| Patient 1 | ½ (Part A) | 270 | 0 | 5.2% | 560 pmol/L at day 90 |
| Patient 2 | ½ (Part A) | 150 | 30% reduction | 7.1% | 202 pmol/L at day 90 |
| Patient 3 | Full (Part B) | 29 | n/a | n/a | n/a |
| Non-diabetic | 4 to 5.6% | 260 to 1270 pmol/L |
حتى الآن، تلقى ثلاثة مرضى دفعات من VX-880.
يعد طول الفترة الزمنية بين تلقي المريض VX-880 وبدء إنتاج الأنسولين من أكثر الجوانب إثارة وصعوبة في التنبؤ بهذه التجربة.
أوضح ديفيد ألتشولر، نائب الرئيس التنفيذي والأبحاث العالمية والمسؤول العلمي الأول في Vertex Pharmaceuticals: “هؤلاء هم المرضى الثلاثة الوحيدون في التاريخ الذين تلقوا VX-880 على الإطلاق”. “ما زلنا نتعلم كم من الوقت ستستغرق الخلايا المزروعة للتكيف والبدء في إنتاج الأنسولين. تأخذ وقت.”
مع تعليق الدراسة فجأة في الولايات المتحدة، سينتظر المشاركون الذين لم يتلقوا جرعتهم الأولى من VX-880 حتى تسمح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستئنافها.
وفي النهاية
مع التعامل مع العقبة الكبيرة الأولى – زرع الخلايا المصنعة التي تنتج الأنسولين بنجاح – فقط الوقت هو الذي سيحدد طريقة إدارة الجهاز المناعي التي ستثبت أنها الأكثر فاعلية وقابلة للتطبيق على نطاق واسع لاستخدام VX-880 لعلاج النوع الأول.
0 Comments