في 3 أكتوبر 2023، قدمت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated النتائج المحدثة من تجربتها السريرية المستمرة VX-880 Phase1/2 في الاجتماع السنوي التاسع والخمسين للجمعية الأوروبية لدراسة مرض السكري في هامبورغ، ألمانيا.

بدأ هذا العلاج بالخلايا الجذعية في عام 2000 على يد دوجلاس ميلتون، دكتوراه، وأستاذ جامعة زاندر في جامعة هارفارد وباحث في معهد هوارد هيوز الطبي، بتمويل من JDRF. منذ ذلك الحين، أظهرت نتائج التجارب السريرية المبكرة انخفاضًا واعدًا بنسبة 91% في الأنسولين.

يُظهر هذا التحديث الأخير للتجارب السريرية تقدمًا واعدًا. إليك ما تحتاج إلى معرفته!

ما هو علاج VERTEX VX-880؟

إن التجربة السريرية VX-880 هي علاج تجريبي بالخلايا الجذعية يهدف إلى استعادة إنتاج الأنسولين الداخلي وتحقيق استقرار مستويات السكر في الدم للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول (T1D).

يتمتع حقن VX-880 بالقدرة على استعادة قدرة الجسم على تنظيم مستويات السكر في الدم ذاتيًا عن طريق استعادة وظيفة خلايا جزيرة البنكرياس، بما في ذلك إنتاج الأنسولين المستجيب للجلوكوز.

يعمل VX-880 عن طريق استبدال الخلايا التالفة المنتجة للأنسولين بخلايا بيتا السليمة المزروعة، والتي يتم توصيلها عن طريق التسريب.

إن القدرة على إنشاء خلايا منتجة للأنسولين قابلة للزراعة تلغي الحاجة إلى الاعتماد على المتبرعين بالأعضاء، ومع ذلك، فإن أولئك الذين يعالجون بـ VX-880 يحتاجون إلى علاج مثبط للمناعة للحفاظ على إنتاج الأنسولين. وذلك لأن الخلايا المزروعة خيفية (تأتي من خارج الجسم). سيؤدي القيام بذلك إلى ضمان عدم رفض الخلايا من قبل الجهاز المناعي.

النتائج السريرية تظهر الوعد

قبل العلاج بـ VX-880، كان جميع المشاركين الستة في الدراسة يعانون من مرض السكري من النوع الأول على المدى الطويل مع عدم إنتاج الأنسولين، وكانوا يحتاجون في المتوسط إلى 34 وحدة من الأنسولين يوميًا وكان لديهم تاريخ من انخفاض مستويات السكر في الدم بشكل منتظم وشديد.

يتمتع جميع المشاركين في الدراسة الحالية بأكثر من 90 يومًا من المتابعة وقد أثبتوا نجاحهم في زراعة الخلايا وإنتاج الأنسولين الذي يستجيب للجلوكوز من الوجبات.

بالإضافة إلى ذلك، أظهر جميع المشاركين الستة قياسات محسنة، بما في ذلك انخفاض مستويات A1C، وتحسين الوقت في النطاق (TiR) وإما تقليل الحاجة إلى حقن الأنسولين أو التخلص منها تمامًا.

تمكن اثنان من المشاركين في سنة واحدة من المتابعة من القضاء تمامًا على الانخفاض الشديد في مستويات السكر في الدم مع الحفاظ أيضًا على مستوى A1C أقل من 7 بالمائة. بالإضافة إلى ذلك، أصبح ثلاثة مرضى في الدراسة مستقلين عن الأنسولين بعد 6 أشهر من العلاج بـ VX-880.

وقالت كارمن بوزيك: “هذه البيانات ذات أهمية خاصة في سياق برنامجنا الاستقصائي الشامل لمرض T1D، حيث أن خلايا VX-880 نفسها هي الأساس لبرنامجنا للخلايا VX-264 بالإضافة إلى جهاز، وبرنامج خلايا الجزر منخفضة المناعة لدينا”. ، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في Vertex. “نحن نتحرك بشكل عاجل لتقديم هذه العلاجات التحويلية المحتملة للمرضى الذين ينتظرون.”

وأفادت شركة Vertex أن جميع المشاركين يتحملون عقار VX-880 بشكل جيد حتى الآن، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة. تمهد هذه النتائج المثيرة الطريق لـ VX-264، وهو علاج بالتسريب لا يتطلب كبت المناعة.

أهمية أبحاث T1D

إن أبحاث اليوم تغذي علاجات الغد، وأبحاث مرض السكري من النوع الأول، بما في ذلك المشاركة في التجارب السريرية، هي جزء من هذا العمل.

الغرض من البحث السريري هو تطوير المعرفة الطبية من خلال دراسة آثارها على مجموعات متنوعة من الناس. بهذه الطريقة، يحاول الباحثون الإجابة على الأسئلة التي تؤدي إلى طرق للوقاية من الأمراض وعلاجها والشفاء منها في نهاية المطاف، بما في ذلك مرض السكري من النوع الأول.

من خلال التطوع للمشاركة في الأبحاث السريرية، يمكنك المساهمة في إيجاد علاج عن طريق اختبار أدوية وتقنيات جديدة، وحتى علاجات جديدة مثل VX-880. تعرف على المزيد حول تجربتي Vertex VX-880 وVertex VX-264.

ويهدف كل هذا العمل إلى تحقيق دخل صحي أفضل. لمزيد من المعلومات حول أبحاث مرض السكري من النوع الأول، قم بزيارة بوابة الأبحاث الخاصة بنا؛ لمعرفة المزيد حول المشاركة في التجارب السريرية، انقر هنا.