وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج بخلايا لانتيدرا لمرض السكري من النوع الأول يعمل Lantidra من خلال استعادة خلايا بيتا في الجسم، مما يحتمل أن يلغي الحاجة إلى الأنسولين الخارجي.

أصبح Lantidra (donislecel)، وهو علاج خلوي يساعد في استعادة خلايا البنكرياس لوظيفتها في المرضى غير القادرين على إنتاج الأنسولين ، أول علاج خلوي تمت الموافقة عليه من قِبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول.

يقدم Donislecel ، الذي طورته شركة CellTrans الناشئة تحت الاسم التجاري Lantidra ، حلاً محتملاً للأشخاص الذين يعانون من T1D من خلال إدخال خلايا بيتا في البنكرياس المنتجة للأنسولين من المتبرعين ، مما يقلل أو يلغي الحاجة إلى إعطاء الأنسولين الخارجي. تمت الموافقة على العلاج للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع 1 والذين يعانون من نقص السكر في الدم الحاد.

كيف يعمل Lantidra؟

يتكون Lantidra من خلايا البنكرياس التي تم الحصول عليها من المتبرعين المتوفين. هذه الخلايا، المعروفة باسم خلايا بيتا الجزيرية الخيفية allogeneic islet beta cells، لديها القدرة على إنتاج الأنسولين وإفرازه. عندما يتم ضخ Lantidra في الجسم، وتحديداً في الوريد البابي الكبدي، فإنه يسمح لخلايا بيتا الصغيرة بدخول مجرى الدم والوصول إلى الكبد. بالإضافة إلى ذلك، هناك حاجة إلى الأدوية المثبطة للمناعة للحفاظ على بقاء الخلايا الجزيرية المزروعة.

 

بمجرد دخول الكبد، تبدأ خلايا بيتا الجديدة المحقونة في إفراز الأنسولين. إذا كانت الخلايا المحقونة تنتج كمية كافية من الأنسولين للجسم، فيمكنها تنظيم مستويات الجلوكوز في الدم دون الحاجة إلى حقن أو مضخات الأنسولين الإضافية.

في دراسة سريرية أجريت على 30 مشاركًا يعانون من مرض السكر النوع الأول (T1D) وعدم الوعي نقص السكر في الدم، لم يكن على 21 مشاركًا استخدام الأنسولين الخارجي لمدة عام واحد أو أكثر. بينما ظل 10 مشاركين دون استخدام الأنسولين لأكثر من خمس سنوات. ومع ذلك، من المهم ملاحظة أنه لم يشهد جميع المشاركين نفس المستوى من النجاح ، وبعضهم لم يحقق أي استقلالية من استخدام الأنسولين.

لمن هو Lantidra؟

في هذا الوقت، تم اعتماد Donislecel على وجه التحديد فقط للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع 1 الذين يعانون من نقص السكر الشديد في الدم.

“تمت الموافقة على Lantidra لعلاج البالغين المصابين بداء السكري من النوع 1 غير القادرين على الاقتراب من الهيموجلوبين السكري المستهدف (متوسط مستويات الجلوكوز في الدم) بسبب النوبات المتكررة الحالية من نقص السكر في الدم الحاد (انخفاض نسبة السكر في الدم) على الرغم من الإدارة المكثفة لمرض السكري والتعليم “.

يعتمد الأشخاص المصابون بداء السكري من النوع الأول (T1D) على إعطاء الأنسولين الخارجي، مما يؤدي إلى عدم وعي البعض بنقص السكر في الدم، أو عدم القدرة على اكتشاف انخفاض مستويات السكر في الدم ، مما قد يجعل تناول الأنسولين أمرًا صعبًا بشكل خاص.

الآثار الجانبية لانتيدرا

تشمل الآثار الجانبية الشائعة لـ Lantidra الغثيان والتعب وفقر الدم والإسهال وآلام البطن. عانى بعض المشاركين من ردود فعل سلبية خطيرة، تتعلق في المقام الأول بإجراء التسريب واستخدام الأدوية المثبطة للمناعة. أدى التوقف عن تناول هذه الأدوية، في بعض الحالات ، إلى فقدان وظيفة الخلايا الجزيرية والعودة إلى الاعتماد على الأنسولين الخارجي.