علاج الخلايا الجذعية لمرض السكري من النوع 1 يقلل من احتياجات المريض من الأنسولين بنسبة 91٪

Published by t1dm on سبتمبر 11, 2023سبتمبر 11, 2023

أظهر أول مريض تم تناول جرعة VX-880 – وهو علاج محتمل مشتق من الخلايا الجذعية لعلاج مرض السكري من النوع الأول – انخفاضًا بنسبة 91 ٪ في جرعات الأنسولين اليومية، وفقًا لبيان صحفي حديث.
في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية، شاركت Vertex Pharmaceuticals Incorporated النتائج المذهلة بعد 90 يومًا فقط من دراستها الاستقصائية المستمرة، مع تقليل احتياجات الأنسولين للمريض من 34 وحدة يوميًا إلى 3 وحدات يوميًا.
تم تصنيع VX-880 باستخدام تقنية مملوكة لشركة Vertex Pharmaceuticals، وهي شركة عالمية في مجال التكنولوجيا الحيوية تمتلك العديد من الأدوية المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA). مع وضع أنظارهم على علاج مذهل للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول، فإن VX-880 هو نهج العلاج بالخلايا الجذعية الذي يهدف إلى استعادة إنتاج الأنسولين واستقرار مستويات السكر في الدم.

ما هو مرض السكري من النوع الأول؟
لفهم كيفية عمل VX-880، يجب أن نفهم أولاً ما هو مرض السكري من النوع الأول. في الأشخاص الذين يعانون من T1D، يهاجم الجهاز المناعي خلايا بيتا المنتجة للأنسولين في البنكرياس ويدمرها.
بدون هذه الخلايا السليمة، لا يستطيع البنكرياس إنتاج كميات طبيعية من الأنسولين. الأنسولين هو الهرمون الذي يحول السكر إلى طاقة. بدون الأنسولين، لا يستطيع الجسم استخدام السكر لإنتاج الطاقة، مما يؤدي إلى ارتفاع مستويات السكر في الدم إلى مستويات عالية.
بدون الأنسولين، لا يمكن لجسم الإنسان أن يعيش طبيعيا. يجب على مرضى السكري من النوع الأول تناول الأنسولين المصنَّع يوميًا عن طريق الحقن أو الضخ في محاولة للحفاظ على مستويات السكر في الدم.
في حين أن هناك مجموعة متنوعة من الطرق المتاحة اليوم لتوصيل الأنسولين ومراقبة مستويات السكر في الدم، إلا أنها لا تمنع أولئك الذين يعيشون مع المرض من التعرض لضغط يومي كبير، وتقلبات السكر في الدم، وارتفاع تكاليف الرعاية الصحية، والتأثير العام على حياتهم وجودة الحياة.

كيف يعمل VX-880؟
يعمل VX-880 بشكل أساسي عن طريق استبدال الخلايا التالفة المنتجة للأنسولين في شخص مصاب بداء السكري من النوع الأول بخلايا بيتا صحية مزروعة. نظرًا لأن هذه الخلايا “خيفية او غريبة عن الجسم” – مما يعني أنها تأتي من خارج جسم المريض – يجب أن يخضع المريض أيضًا لعلاج تثبيط المناعة لحماية هذه الخلايا المزروعة من جهاز المناعة في الجسم.
يتم حقن VX-880 عن طريق الحقن في الوريد الكبدي للمريض، والذي يقع بالقرب من البنكرياس. تلقى المريض في هذه الدراسة المستمرة حقنة واحدة من VX-880 – ولكن نصف الجرعة التي يتوقع Vertex قد يحتاجها المريض – بالتزامن مع العلاج المستمر المثبط للمناعة لحماية الخلايا المزروعة.
من خلال تزويد الجسم بخلايا بيتا الخيفية والتثبيط المناعي، تكون الخلايا المزروعة قادرة على إنتاج الأنسولين بنجاح وإدارة مستويات السكر في الدم بشكل آمن وطبيعي.

نتائج VX-880 حتى الآن …
ملاحظة المؤلف: قد يبدو مستوى HbA1c بنسبة 7.2٪ مرتفعًا لأن هذه النتائج تشير إلى أن المريض يحتاج فقط إلى 3 وحدات من الأنسولين للحفاظ على مستويات السكر في الدم “الطبيعية” بعد 90 يومًا من العلاج. يقيس HbA1c مقدار الجلوكوز المرتبط بخلايا الدم الحمراء خلال الـ 90 يومًا الماضية، مما يعني أن الأمر يستغرق وقتًا لعكس التغيرات الكبيرة في مستويات السكر في الدم. HbA1c كمقياس لا يشير إلى مستويات الجلوكوز الحالية ، ولكن المتوسط.
تتحمل المريض كل من الجرعة وتثبيط المناعة بشكل جيد – مع عدم وجود آثار ضارة خطيرة – فقد شهد أيضًا “تحسينات قوية” في العديد من المجالات المتعلقة بصحة مرض السكري.

هذه النتائج من أول مريض عولج بـ VX-880 غير مسبوقة. قال باستيانو سانا، دكتوراه، نائب الرئيس التنفيذي ورئيس العلاجات الخلوية والجينية في Vertex، مما يجعل هذه النتائج رائعة حقًا هو أنها تحققت مع العلاج بنصف الجرعة المستهدفة.
“بينما لا تزال هذه النتائج مبكرة، تدعم هذه النتائج التقدم المستمر لدراساتنا السريرية VX-880، بالإضافة إلى الدراسات المستقبلية باستخدام خلايا الجذعية المستهدفة لخلايا بيتا، وإمكانية استخدامها دون الحاجة إلى كبت المناعة.

في المستقبل
لا تزال هذه التقنية في Vertex في مراحل التجربة المبكرة جدا ومع إمكانية حماية الخلايا المنتجة للأنسولين المزروعة دون تثبيط المناعة – مما يجعل هذا العلاج أكثر فائدة لعامة الأشخاص المصابين بالنوع الأول من السكري.
في العديد من المراكز البحثية الشطة في الولايات المتحدة – وقريبًا، كندا – ستواصل Vertex هذه المرحلة من التجربة على أمل استمرار النجاح.